Hva er en foreldreløs sykdom?

En foreldreløs sykdom er en sykdom som ikke tiltrekker seg veldig mye offentlig oppmerksomhet, forskning eller finansiering, vanligvis fordi det er ekstremt sjelden og dårlig publisitet. Tusenvis av slike sykdommer kan finnes over hele verden, alt fra ekstremt sjeldne genetiske lidelser som dødelig familiær søvnløshet til tuberkulose, som ikke tiltrekker oppmerksomhet i industrilandene på grunn av den lave forekomsten av rapporterte tilfeller. I flere land, har man forsøkt å fremme forskning på foreldreløse sykdommer, med mål om å behandle mennesker som lider av disse forholdene.

En sjelden sykdom kan bli en foreldreløs sykdom av to grunner. I første omgang er en sykdom som rammer mindre enn 200.000 mennesker generelt ansett for å være en foreldreløs sykdom, fordi det ikke er nok pasienter til å gjøre forskning kostnadseffektiv. Sykdommer som er vanlige i den tredje verden, men sjelden eller uhørt i den industrialiserte verden er også kalt foreldreløse sykdommer, fordi de ikke klarer å tiltrekke seg oppmerksomhet fra store farmasøytiske selskaper.
Ad

Mange foreldreløse sykdommer er genetisk i naturen, noe som kan gjøre dem svært utfordrende å studere, enn si godbit. Andre tar form av ekstremt sjeldne virus, uvanlige bakterier, eller særegne allergier, og de kan ta tid å diagnostisere og skrive opp, slik at de slipper gjennom sprekker i måneder eller år før noen begynner å koble til flere tilfeller av samme tilstand. Forskere som epidemiologer er ofte mer i kontakt med nye sykdommer enn andre, men de kan ikke tiltrekke seg nok oppmerksomhet til svært sjeldne sykdommer for å gjøre allmennheten oppmerksom på problemet.

Fra synspunkt av farmasøytiske selskaper, foreldreløs sykdom forskning er en taper. Å synke en alvorlig investering av tid og energi i en potensiell behandling for en sykdom som bare kunne selges til et begrenset marked er, rett og slett, ikke verdt tiden. Noen regjeringer har anerkjent dette, og forutsatt finansiering insentiver til farmasøytiske selskaper som velger å undersøke foreldreløse sykdommer, i håp om å tiltrekke seg mer interesse i å utvikle behandlinger for disse forholdene.

Årsaker som fokuserer på en bestemt foreldreløs sykdom har også problemer med å få finansiering, fordi de ikke er tungt offentliggjort. Noen veldedige organisasjoner, erkjenner dette, har bundet sammen under den generelle paraplyen sjelden sykdom forskning, heller enn å prøve å få finansiering for en enkelt sykdom. Givere ofte føler seg mer komfortabel å donere til et teppe organisasjon som skal fordele midlene etter eget skjønn enn å prøve å donere til en rekke årsaker. Disse organisasjonene kan også privat sponse utfordringer for å identifisere, behandle og potensielt forhindre eller kurere bestemte foreldreløse sykdommer.