Orphan Drugs håp der det er lite eller ingen Hope
NEW YORK, New York, 18. februar, 2004? På et besøk til sin lege, mottatte Gary Jacob distressing nyheter? ikke om seg selv, men en venn av legens.
Mens du spiller med en av sine barn, legens venn falt og brakk et ribbein. Det var ille nok, men under eksamen på sykehuset, ble faren truffet med en oppsiktsvekkende og helt uventet diagnose? han hadde en sykdom som kalles myelomatose, en benmargs blodkreft.
Diagnosen var intet mindre enn en dødsdom.
Jacob visste angst pasienter med myelomatose. Sykdommen er uhelbredelig, og nesten alltid dødelig, en av de sjeldne sykdommer som har få, om noen, tilgjengelige behandlinger. De er kjent som "orphan" sykdommer, utstøtt av de fleste narkotikastakere fordi pasientgrupper er små og kommersiell utvikling av et stoff er sett på som økonomisk skjemmende.
Mr. Jakob var klar fordi, som administrerende direktør i Callisto Pharmaceuticals, Inc., en liten Manhattan-baserte Biofarmasiselskapet, leder han et vitenskapelig forsøk på å utvikle en ny orphan drug kalt "Atiprimod" for pasienter med myelomatose.
"farens sykdom brakt hjem til meg at det vi gjør er veldig viktig," sier Jacob. "Alle er enige om vi trenger flere medikamenter for å behandle myelomatose. Det er folk der ute som dør uten virkelig håp på grunn av mangel på effektiv behandling for alle pasienter."
I stadig økende antall, er foreldreløs narkotika gir nye doser av håp der lite eller ingen i det hele tatt eksisterte. I tiåret før begynnelsen av den føderale Food and Drug Administration foreldreløs narkotika program, ble 10 legemidler utviklet av farmasøytiske selskaper for foreldreløse sykdommer. I tiårene etter, sier FDA nesten 250 nye medisiner ble utviklet og godkjent, og hundrevis mer er på trappene.
Atiprimod er en av dem wending sin vei mot markedet. Callisto nylig fått foreldreløs narkotika betegnelse fra FDA, som gir selskapet finansielle insentiver til å fortsette den kostbare utviklingsprosessen.
Programmet dekker legemidler for sjeldne sykdommer med pasientpopulasjoner i henhold til 200.000.
The National organisasjonen for sjeldne diagnoser rapporterer om lag 25 millioner mennesker i USA lider av anslagsvis 6000 foreldreløse sykdommer.
sykdommer som cystisk fibrose, komplikasjoner som påvirker HIV-smittede mennesker, Gaucher sykdom, hemofili og sjeldne kreftformer var blant de foreldreløse uten effektive medisiner til FDA programmet trådte i kraft i 1983 og banet vei for nye legemidler for pasienter med disse sykdommene.
Store narkotika beslutningstakere har vært i stor grad mangler i arbeidet.
< p> Ifølge foreldreløs narkotika programmets assisterende direktør, Dr. John McCormick, bare 15% av søknader om orphan drug designation har kommet fra de større farmasøytiske selskaper
grunnen:.. forventningene til ugunstige avkastning
FDA foreldreløs narkotika insentiver? tilskudd, sju år med markedsføring eksklusivitet og skattelettelser? har trukket små farmasøytiske selskaper med lovende legemiddelkandidater til bruddet.
Mens fremtiden er lysere, oppgaven er fortsatt skremmende å utvikle medikamenter for foreldreløse sykdommer.
amyotrofisk lateral sklerose (ALS), eller Lou Gehrig sykdom, påvirker 30.000 amerikanere med 8000 nye tilfeller diagnostisert hvert år; Huntingtons sykdom påvirker også ca 30 000 pasienter.
Noen sykdommer påvirker færre enn 100 pasienter, ifølge National Institutes of Health.
Anslagsvis 50.000 pasienter har multippel myelom med 15.000 nye pasienter diagnostisert hvert år . I fjor godkjente FDA et nytt legemiddel VELCADE for pasienter med sykdommen. Det er imidlertid fortsatt en rekke pasienter med myelomatose med ingen behandling tilgjengelig.
Dr. Kenneth C. Anderson, som spilte en viktig rolle i de prekliniske utvikling og kliniske studier av VELCADE og er nå et medlem av Callisto Medical Advisory Board, er blant de ekspertene som ser et behov for flere medikamenter for å behandle myelomatose.
< p> "Han er spent på å se Atiprimod gå inn kliniske studier for evaluering hos pasienter med myelomatose," Jakob sa Anderson. "Han mener det har en mulighet til å hjelpe pasienter som ikke har respondert på andre rusmidler."
Dr. Anderson er direktør for Jerome Lipper multippelt myelom Center of the Dana-Farber Cancer Institute i Boston, MA, og professor i medisin ved Harvard Medical School.
fase I /IIa prøvelser for Atiprimod er planlagt å starte senere denne måneden.
Dr. Donald Picker, Callisto Senior Vice President of Drug Development, sa studier av Atiprimod i samarbeid med forskere ved National Cancer Institute har vært svært lovende.
"Kort sagt, vi har vist i disse tidlige studier som Atiprimod har potensial til å gripe inn med kreftceller og svulster på tre måter? ved å hemme dannelsen, ved å programmere sin død og ved å begrense deres evne til å vokse blodkar som er nødvendige for å overleve. samlet utgjør disse funnene tyder på at Atiprimod potensielt kan representere en ny klasse av forbindelser for utvikling for terapeutisk intervensjon i humane kreftformer, "sier Dr. Picker.
